2021年11月11日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示顯示，由亞盛醫(yī)藥全資子公司順健生物申報(bào)的1類(lèi)新藥奧雷巴替尼（HQP1351，曾用名耐克替尼、奧瑞巴替尼）的上市申請(qǐng)已處于“行政審批”階段。這也意味著，該產(chǎn)品即將在近期正式獲批上市。其適應(yīng)癥為：擬用于任何酪氨酸激酶（TKI）抑制劑耐藥后并伴有T315I突變的慢性期或加速期成人慢性髓性白血?。–ML）患者。
慢性髓性白血病是一種與白細(xì)胞有關(guān)的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對(duì)CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼及后續(xù)推出的幾種二代TKI藥物對(duì)CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。
BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類(lèi)型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥。因此，對(duì)于國(guó)內(nèi)TKI 耐藥/不耐受的CML 患者、特別是對(duì)一代、二代TKI均耐藥的患者而言，臨床上急需有效的新一代治療藥物。
奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)1類(lèi)新藥，是新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑（TKI），用于治療對(duì)一代、二代TKI耐藥的CML，特別是對(duì)T315I突變的CML患者具有很好的療效。
通用名：Olverembatinib（奧雷巴替尼）第63屆ASH年會(huì)將于2021年12月11日至14日在美國(guó)亞特蘭大以線下結(jié)合線上的形式舉行。奧雷巴替尼治療TKI耐藥（BCR-ABL1T315I突變）的慢性髓性白血病慢性期和加速期（CML-CP和CML-AP）受試者的關(guān)鍵性II期試驗(yàn)的最新結(jié)果將在該會(huì)議上以壁報(bào)展示。HQP1351-CC201和HQP1351-CC202是在中國(guó)進(jìn)行的開(kāi)放性、單臂、多中心的關(guān)鍵性注冊(cè)II期臨床研究，分別評(píng)估了奧雷巴替尼對(duì)TKI耐藥的CML-CP和CML-AP成人受試者的安全性和有效性。奧雷巴替尼的使用方式為40 mg口服、隔天給藥、28天為一個(gè)周期。截至2020年8月25日，HQP1351-CC201共入組41例CML-CP患者，其中32例（78%）完成了≥12個(gè)周期，中位隨訪時(shí)間為13個(gè)月?；€時(shí)沒(méi)有反應(yīng)的受試者在≥12個(gè)治療周期后，血液學(xué)完全緩解率（CHR）達(dá)到100%。顯著細(xì)胞遺傳學(xué)緩解率（MCyR）為75.6%，細(xì)胞遺傳學(xué)完全緩解率（CCyR）為68.3%，深度分子生物學(xué)緩解率（MMR）為56.1%。其次，12個(gè)月的PFS率為89.3%, 總生存（OS）率為100%。截至2020年7月27日，HQP1351-CC202共入組23例CML-AP患者，其中14例（61%）完成了≥12個(gè)周期，中位隨訪時(shí)間為5個(gè)月?；€時(shí)沒(méi)有反應(yīng)的受試者在≥12個(gè)治療周期后，血液學(xué)深度緩解率（MaHR）達(dá)到73.9%，MCyR為52.2%，CCyR為47.8%，MMR為39.1%。12個(gè)月的PFS率為74.1%，OS率為91.3%。在HQP1351-CC201中最常見(jiàn)的3級(jí)/4級(jí)治療相關(guān)不良反應(yīng)（TRAE）是血小板減少（8%)，沒(méi)有治療相關(guān)性死亡發(fā)生。在HQP1351-CC202中最常見(jiàn)的3級(jí)/4級(jí)TRAE是血小板減少（5%）。亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“奧雷巴替尼將在2021 ASH年會(huì)上展示的臨床研究數(shù)據(jù)展現(xiàn)了良好的療效和耐受性，令人振奮。該藥物的研究進(jìn)展連續(xù)四年入選ASH口頭報(bào)告，更充分顯示了國(guó)際血液學(xué)界對(duì)奧雷巴替尼這一潛在CML治療藥物的認(rèn)可。作為中國(guó)首個(gè)、全球第二個(gè)（首個(gè)為普納替尼）三代BCR-ABL抑制劑，奧雷巴替尼為耐藥CML患者提供了一種療效確切、安全性更好的治療方案。我們迫切地期待奧雷巴替尼早日獲批上市，從而造福中國(guó)乃至全球的耐藥CML患者。”
